10 El Convenio sobre Derechos Humanos y Biomedicina, aprobado en Oviedo en 1997 a instancias del Consejo de Europa, delimita lo que debe o no hacerse en la investigación biomédica Madrid Médico • Nº148 Mayo 2021 “Edición genética CRISPR” es una técnica que hace posible eliminar y/o corregir errores en pequeñas regio-nes del ADN en las células de cualquier organismo. Es una metodología inspirada en el descubrimiento de un sistema natural de inmunidad adaptativa del microbiólogo español Francisco J. Mojica[1] en bacterias y arqueas (Archaea). En su vertiente aplicada permitiría corregir errores en las se-cuencias del ADN que condicionan una patología o un rasgo desfavorable. Se requiere el concurso de los dos elementos que las bacterias utilizan para librarse de un ADN invasor procedente de bacteriófagos o plásmidos indeseados: una molécula de ARN, que hará de guía para reconocer la región diana del ADN invasor por complementación de bases y la enzima Cas9, que producirá un corte en la diana del ADN. El conocimiento adquirido a través de los proyectos ‘Geno-ma’ permite el diseño y la síntesis artificial de secuencias de ARN guía, que detectan cualquier gen o región de secuencia conocida. Desde el año 2003 conocemos el genoma huma-no completo, lo que abre grandes expectativas de aplica-ción como método de terapia génica. Unas veces, solo se tratará de eliminar una región del ADN alterada, un knockout. Otras, se “editará”, es decir, se corre-girán las bases nucleotídicas incorrectas para restaurar una función genética alterada. En este caso, tras eliminar la se-cuencia de ADN errónea, hará falta rellenar el hueco gene-rado añadiendo una molécula de ADN molde y polimerasas. En general, la precisión de la tecnología CRISPR/Cas9 para la edición genómica es superior a la de otras técnicas exa-minadas previamente, como TALEN o ZFN. Además, es más asequible y sencilla. Sin embargo, al igual que esas técni-cas, debe mejorar la exactitud y reducir errores y efectos en otras regiones del genoma. Una investigación del Wellcome Sanger Institute, publicada en 2018, advertía sobre la producción de deleciones y re-ordenamientos genómicos provocados por CRISPR/Cas9 en células humanas cultivadas in vitro[2].